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両社は、2019 年より共同創薬研究として脊髄小脳変性症の 1 種である DRPLA を対象としたアンチセンス核酸の創製に取り組み、開発化合物 SK-2407…DRPLA についてDRPLA は、脊髄小脳変性症（指定難病 18）の 1 種で、ATN1 遺伝子の CAG リピートの伸長によって生じる常染色体顕性遺伝形式
14:04 キッセイ薬品−5日ぶり反落 脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン」 承認申請取り下げ キッセイ薬品工業<4547>が5日ぶり反落。…同社は19日、脊髄小脳変性症治療薬 「ロバチレリン」について、今後の開発方針を検討するために日本国内における製造販売承認申請を取り下げたと発表した。
現在、当社では、①脊髄小脳変性症を対象とした幹細胞製品ステムカイマルと②ALSを対象としたiPS神経グリア細胞の研究開発を実施しており、神経変性疾患の再生医療
キッセイ薬品は申請間近の脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリンなど希少疾病治療薬を開発。マルホはすべて皮膚領域です。
具体的なパイプラインとしては、ロバチレリン/KPS-0373 (脊髄小脳変性症)、アバコパン/CCX168 (顕微鏡的多発血管炎、多発血管炎性肉芽腫症)
パーキンソン病、重症筋無力症、多発性硬化症/視神経脊髄炎、多系統萎縮症、脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)、全身性エリテマトーデス、皮膚筋炎/多発性筋炎
パーキンソン病、重症筋無力症、多発性硬化症/視神経脊髄炎、多系統萎縮症、脊髄小脳変性症(多系統萎縮症を除く)、全身性エリテマトーデス、皮膚筋炎/多発性筋炎
アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、脊髄小脳変性症などがこの疾患群に属します。
研究成果相次ぐ iPSで精神・神経疾患を解析、理研などで研究成果相次ぐ 理化学研究所などは、ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って、統合失調症や脊髄小脳変性症…脊髄小脳変性症では、神経細胞でカルシウムイオンの搬入経路を構成するたんぱく質の一部分が異常に蓄積する病態を再現した。
研究成果相次ぐ iPSで精神・神経疾患を解析、理研などで研究成果相次ぐ 理化学研究所などは、ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って、統合失調症や脊髄小脳変性症…脊髄小脳変性症では、神経細胞でカルシウムイオンの搬入経路を構成するたんぱく質の一部分が異常に蓄積する病態を再現した。
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